생후 1년 이내부터 심각한 발작과 발달 지연을 일으키는 희귀난치성 뇌전증 ‘드라벳 증후군’과 빠르게 증식하는 악성 혈액암인 미만성 거대 B세포 림프종, 어린 소아에게도 발생하는 전구 B세포 급성림프모구백혈병 등 희귀·중증질환 치료에 건강보험 지원이 확대된다.

보건복지부는 9월 1일부터 희귀난치성 질환자와 중증 암환자의 치료비 부담을 낮추기 위해 주요 치료제의 건강보험 급여 적용을 확대하고, 환자 진료에 필수적인 의약품의 안정적인 공급 지원도 추진한다고 밝혔다.

이번 급여 확대에서 가장 눈길을 끄는 질환은 ‘드라벳 증후군’이다. 드라벳 증후군은 생후 1년 이내에 발병해 반복적이고 심각한 발작을 일으키며 발달 지연으로 이어질 수 있는 희귀난치성 뇌전증이다.

국내 환자는 약 150명으로 추정된다. 잦은 중증 발작으로 치료가 까다롭고 치료비 부담도 컸지만, 앞으로 치료제 ‘핀테플라액’에 건강보험이 적용된다.

이에 따라 연간 약 1억 원에 달했던 환자 1인당 의료비 부담은 약 1,000만 원 수준으로 크게 줄어들 전망이다.

핀테플라액은 고가 중증질환 치료제의 환자 접근성을 높이기 위한 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’을 통해 신속하게 보험 적용이 이뤄졌다. 기존 보험 적용에 약 240일이 걸리던 것과 비교해 식품의약품안전처 허가 이후 126일 만에 건강보험 적용을 완료했다.

중증 혈액암 환자의 치료 선택지도 넓어진다.

면역세포의 일종인 B세포가 비정상적으로 커지고 빠르게 증식하면서 발생하는 악성 혈액암인 ‘미만성 거대 B세포 림프종’ 초기 치료에 신약 ‘폴라이비주’가 건강보험 적용을 받는다.

이 질환은 공격적인 성격의 혈액암으로, 오랜 기간 새로운 치료 요법이 부족해 환자들의 치료 선택지가 제한적이었다. 이번 보험 적용으로 환자들은 새로운 치료 기회를 얻고 고가의 약제비 부담도 줄일 수 있을 것으로 기대된다.

특히 어린 소아에게 많이 발생하는 전구 B세포 급성림프모구백혈병에 대한 건강보험 지원도 확대된다.

전구 B세포 급성림프모구백혈병은 B세포로 성장하기 전 단계의 혈액세포가 암세포로 변해 골수와 혈액에서 비정상적으로 증식하면서 정상적인 혈액 생성 기능을 억제하는 혈액암이다.

그동안 치료제 ‘블린사이토주’는 암이 재발하거나 기존 치료에 효과가 없는 경우에만 건강보험이 적용됐다. 앞으로는 첫 항암치료로 암세포를 제거한 뒤 몸속에 남아 있는 미세 암세포를 없애 재발을 막는 초기 단계부터 보험 혜택을 받을 수 있다.

해당 질환은 5세 미만 소아에서도 발병률이 높은 만큼 어린 환자의 초기 재발 위험을 낮추고 완치 기회를 확대하는 데 도움이 될 것으로 보인다.

정부는 치료제 건강보험 확대와 함께 필수의약품 공급 안정에도 나선다.

신생아와 미숙아의 혈압 조절과 혈액순환 안정에 필요한 ‘중외프로타민6%주’를 퇴장방지의약품으로 새롭게 지정한다. 수익성이 낮아 생산이나 공급 중단 우려가 있는 필수의약품의 안정적인 공급 기반을 마련하기 위한 조치다.

수입단가 상승으로 공급 차질 우려가 제기됐던 결핵 진단시약 ‘튜베르쿨린피피디AJV주’에 대해서도 인상된 수입단가를 올해 신속하게 약가에 반영해 공급 불안을 줄일 방침이다.

유주헌 보건복지부 건강보험정책국장은 “앞으로도 중증·희귀질환 치료제의 신속한 건강보험 적용을 지속 추진하겠다”며 “진료에 필수적인 의약품이 안정적으로 공급될 수 있도록 적극 지원하겠다”고 밝혔다.