식품의약품안전처는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 희귀신약 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨)'을 지난 10일 허가했다고 밝혔다.

이 의약품은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자를 대상으로 월 1회 피하주사하는 치료제다. 주성분인 에플론테르센나트륨은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 기술을 적용해 간에서 생성되는 TTR 단백질의 합성을 억제함으로써 비정상적인 아밀로이드 축적을 막고 질환의 진행을 억제한다.

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 유전적 변이로 생성된 비정상 TTR 단백질이 말초신경계에 축적돼 감각·운동 기능 저하 등을 유발하는 희귀질환이다.

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정해 우선 심사하는 등 의료현장에 신속히 도입될 수 있도록 지원했다.

식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과가 확인된 혁신 치료제를 신속히 심사·허가해 희귀질환 환자의 치료 기회를 확대해 나가겠다"고 밝혔다.